Patisiran（商品名：Onpattro）是一種靶向轉甲狀腺素蛋白（transthyretin，TTR）的siRNA療法。siRNA被包裹在脂質(zhì)納米顆粒中，通過(guò)靜脈輸注藥物直接遞送至肝臟細胞內。該藥物于2018年10月獲得FDA批準上市，是quan球shou款siRNA藥物，也是第一個(gè)非病毒類(lèi)載體給藥系統的基因治療藥物，用于治療遺傳性甲狀腺素介導的淀粉樣變性的多發(fā)性神經(jīng)疾病。
Onpattro通過(guò)RNA干擾導致突變型和野生型TTR mRNA降解，從而導致血清TTR蛋白和組織中TTR蛋白沉積的減少，以阻止或減緩疾病的進(jìn)展。有研究表明，應用Onpattro18個(gè)月后患者在神經(jīng)功能損害、日常生活質(zhì)量、步行速度、營(yíng)養狀況方面均明顯優(yōu)于安慰劑組。
